Pasatru获批治疗成人进行性骨化性纤维发育不良

美国FDA批准Pasatru减少成人进行性骨化性纤维发育不良的新发异位骨化及临床评估的疾病发作。

美国FDA批准Pasatru用于成人进行性骨化性纤维发育不良，减少新增异位骨化及临床评估的疾病发作，成为美国第二款获批用于该罕见病的药物。

63人随机研究以56周新增骨化病灶为主要指标，两种试验剂量均少于安慰剂组。该药针对异常受体激活过程，并提示胎儿损害、皮肤软组织感染及鼻出血等风险。