共济失调毛细血管扩张症迎来首个对症药物

美国FDA批准Aqneursa治疗共济失调毛细血管扩张症相关共济失调，为体重达标的成人和儿童提供新选择。

美国FDA批准Aqneursa用于共济失调毛细血管扩张症相关共济失调，适用对象为体重至少15公斤的成人及儿童。这是美国首次批准该疾病共济失调症状的治疗药物。

一项73人交叉研究比较了药物与安慰剂治疗时的神经功能评分，药物阶段结果更佳。常见不良反应包括跌倒、皮肤裂伤和尿路感染，动物数据提示胎儿风险。