罕见组织过度生长疾病候选药获附条件批准建议

EMA建议附条件批准Vijoice，面向两岁及以上严重PIK3CA相关过度生长患者，企业需进一步确认疗效。

EMA建议对Vijoice给予附条件上市许可，用于两岁及以上、存在严重或危及生命表现的PIK3CA相关过度生长谱系疾病患者。其活性成分alpelisib通过抑制相关酶活性减少异常组织生长。

主要证据来自57名患者的医疗记录回顾，其中32名在24周接受评估，12名达到预设病灶缩小标准。企业需开展研究进一步确认安全性和有效性，常见风险包括高血糖及腹泻。